南宁股票配资平台 全球首个“一次输液”降血脂基因治疗获突破，来看临床试验结果

3月4日，澎湃新闻记者从医学院附属仁济医院获悉南宁股票配资平台，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，近日在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

发布的论文。 上海交通大学医学院附属仁济医院 供图

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因受体基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平、杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。

此次临床试验共纳入6例患者，分为0.2、0.4、0.6 mg/kg三个剂量组开展研究，从有效性和安全性两大维度验证了该基因治疗手段的临床价值。有效性数据显示，0.6mg/kg 高剂量组患者在接受治疗后24周，血清PCSK9水平平均降低74.4%，血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平平均降低52.3%，且降脂疗效持续稳定。安全性方面，临床试验中未发生3级及以上不良事件，也无患者因不良事件退出研究。患者出现的最常见不良反应为发热、肌痛等输注相关反应，均可在24小时内自行缓解；部分患者出现的转氨酶一过性升高，通常在短期内恢复正常。此外，研究团队通过多维度技术全面评估脱靶风险，未检测到DNA或RNA水平的脱靶编辑，证实了该治疗手段的精准性。

此次研究取得的成果，实现了杂合子家族性高胆固醇血症治疗的重要突破：患者仅需单次静脉输注该基因编辑药物，即可实现长期稳定降脂，其疗效与现有PCSK9单抗相当，却无需终身规律用药，从根本上解决了传统疗法的依从性难题。

夏强表示，家族性高胆固醇血症患者的终身服药需求带来了沉重的治疗负担，而此次研究首次证明，一次静脉输注的碱基编辑治疗就能实现持久降脂，为患者减轻用药负担、实现疾病的长期控制带来了新希望。后续，该研究团队将对参与临床试验的患者开展长达15年的长期随访，持续监测治疗效果，同时还将进一步优化脂质纳米颗粒配方，力求提升治疗的临床获益，推动这一创新疗法向更成熟的临床应用阶段迈进。

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